药物的有效性和安全性是评价药物的最重要的两个标准，因此药物研发阶段，药效和毒性评价的实验必不可少，主要分为以下几类：

1. 药效学实验

• 定义：药效学即药物效应动力学，研究药物对机体的作用及作用机制。内容包括观测生理机能的变化、测定生化指标的变化及观测组织形态变化。

• 目的：确定药物的治疗作用及一般药理作用，为新药临床实验提供可靠依据。

2. 急性毒性实验

• 定义：急性毒性是指24 h内单次或多次大剂量给予某药物所出现的有害作用，亦指机体一次性大剂量接受某种药物后所产生的快速而剧烈的中毒反应，包括死亡效应。

• 目的：①测定药物的半数致死量 (LD50) 及相关参数，初步估计该药物毒性大小；②通过观察药物的急性中毒症状，推测其毒性靶器官，为毒性作用机制分析及临床毒副反应监测提供依据；③为多次重复给药或长期毒性试验提供剂量设计参考。